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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

从中央连提42次“力”看中国经济明年如何发力？******

　　中新网12月18日电 (中新财经记者谢艺观)中央经济工作会议定调2023年经济工作，提出“努力实现明年经济发展主要预期目标”“不断增强经济社会发展的动力和活力”……

　　努力、有力、着力、加力、大力、合力、勠力、潜力、动力……记者注意到“力”字在会议通稿中被频频提及，全文一共出现42次。其中，会议通稿中的7个“着力”、3个“更大力度”、2个“大力”、2个“努力”，分别有何深意？记者采访权威专家进行了解读。

　　7个“着力”环环相扣

　　通稿中“着力”一词共出现7次：着力推动高质量发展；着力补强产业链薄弱环节；着力保健康、防重症；着力扩大国内需求；着力稳增长稳就业稳物价；着力发展实体经济；着力消除制约居民消费的不利因素。

　　值得注意的是，在强调“着力推动高质量发展”和“着力保健康、防重症”时，都提到了“更好统筹疫情防控和经济社会发展”。

　　在中国社科院宏观经济智库研究室主任冯煦明看来，随着疫情进入新阶段，中央会将更多精力放在发展经济上来，加快促进经济恢复，推动高质量发展。

　　如何形成高质量发展合力，扩大国内需求、消除制约居民消费的不利因素、补强产业链薄弱环节、稳增长稳就业稳物价等正是“着力点”。

　　在这些“着力点”中，颇受关注的是扩大国内需求。

　　“在明年经济五个方面的重点工作中，扩大内需被放在了首要位置。扩大内需上，恢复和扩大消费被摆在优先位置。”中国人民大学中国资本市场研究院联席院长赵锡军向中新网“中国新观察”栏目表示。

　　在民生银行首席经济学家温彬看来，“消费是经济的压舱石，对于经济增长发挥着基础性作用。今年以来，消费主要受到三个方面的约束：疫情反复限制消费场景、失业率上升限制消费能力、信心不足限制消费意愿。”

　　那该如何恢复和扩大消费？专家认为，要消除制约居民消费的不利因素，这正是另一“着力点”。

　　赵锡军认为，一是要稳就业，让消费主体有收入。其次要提升消费预期，让居民去消费而不是储蓄。还可通过发放消费券或补贴等，提升居民的消费能力。另外，也要创造一个好的消费环境。

　　此外，此前的中央经济工作会议中有“六稳”“六保”的提法，今年中央经济工作会议提法有所改变，变成“三稳”，即稳增长稳就业稳物价，其中稳增长被放在首位。

　　中国财政科学研究院院长刘尚希认为，稳增长应当成为当前以及明年主要的任务。从短期应急而言，如果经济稳不住，各方面的风险都会衍生出来。从长期来看，发展是第一要务，要以经济建设为中心，把经济方面的挑战作为最主要的挑战。

　　“随着疫情形势逐渐改善，明年的政策目标预计更加聚焦于发展经济，实现质的有效提升和量的合理增长。”中泰证券分析师周岳指出。

　　实体经济是我国经济发展、在国际经济竞争中赢得主动的根基，国家一直高度重视实体经济。此次会议也强调，“要着力发展实体经济”。发展实体经济，其中一个关键点就是，“着力补强产业链薄弱环节”。

　　赵锡军表示，“我国正在构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局。想要国内大循环运转顺畅，除了要建设全国统一大市场，产业链供应链也要保持通畅。”

　　“但目前国内产业链在某些环节还不稳定，一些关键核心技术存在‘卡脖子’的问题。另外，在一些新兴产业上还没有形成完整的产业链，因此，需要创新突破。”赵锡军称。

　　3个“更大力度”的开放

　　7个“着力”之外，通稿中还出现3个“更大力度”：更大力度吸引和利用外资；更大力度推动外贸稳规模、优结构，更大力度促进外资稳存量、扩增量，培育国际经贸合作新增长点。可以发现，“更大力度”的相关表述均出现在对外开放领域。

　　中国政策科学研究会经济政策委员会副主任徐洪才向中新网“中国新观察”栏目表示，疫情等因素影响下，今年外商投资表现较为疲弱，关键在于市场信心还没有完全恢复，只有更大力度开放，外资才愿意进来，因此，我们释放了扩大开放的政策信号。

　　“外商和外资的工作当前尤为重要，我国经济进一步向前发展，需要多方面的推动力量，外商和外资就是非常重要的一股力量。”赵锡军表示，“同时，进一步加强国内、国际经济的联系和往来，对于我国产业链供应链的稳定、国内经济的循环顺畅都有积极意义。”

　　“国际市场也是我们很重要的商品市场。无论是从供应链产业链稳定的角度，还是从市场开拓的角度，都有必要进一步拓展外商外资领域的工作。”赵锡军称。

　　2个“大力”各含深意

　　通稿中在“大力”这个词上有两方面的描述，“大力提振市场信心”和“要大力发展数字经济”。

　　——大力提振市场信心

　　记者注意到，今年中央经济工作会议再提“三重压力”：当前我国经济恢复的基础尚不牢固，需求收缩、供给冲击、预期转弱三重压力仍然较大，外部环境动荡不安，给我国经济带来的影响加深。

　　对此，温彬指出，今年以来，市场预期有所恶化，居民消费信心指数下降，企业的生产经营活动预期降至2020年初以来的最低水平，扩产投资的意愿并不强烈。

　　“在落实好中央一系列政策的基础上，如果社会心理预期和发展信心能够有效提振，那么中国经济有望更快走出疫情、实现超预期修复。”中信证券认为。

　　——大力发展数字经济

　　在加快建设现代化产业体系方面，会议指出，“要大力发展数字经济，提升常态化监管水平，支持平台企业在引领发展、创造就业、国际竞争中大显身手。”

　　长城证券分析师侯宾认为，数字经济的布局和建设，能够带动产业链上下游环节需求稳步向上。

　　“在数字经济、平台经济监管方面，常态化监管将取代重点集中专项监管。未来监管将以明确的政策红线，来规范数字经济、平台经济的发展，让监管有法可依，让数字企业、平台企业了解政策红线，以合理、合法的方式发展壮大。”浙江大学国际联合商学院数字经济与金融创新研究中心联席主任盘和林表示。

　　“会议提出‘在国际竞争中大显身手’无疑会加速平台企业出海，现在平台企业最大的问题就是国际化不够。”上海社科院绿色数字化发展研究中心主任李易称，平台企业深化全球化布局已经提上日程。

　　2个“努力”明确目标

　　通稿中提到两次“努力”的地方分别是：努力实现明年经济发展主要预期目标，以新气象新作为推动高质量发展取得新成效；努力完成经济社会发展目标任务。

　　中国社科院宏观经济智库研究室主任冯煦明表示，2023年我国经济有望呈现加快恢复态势，经济增速将逐步向潜在增长率水平回归。在基数效应和二十大政策红利等因素的共同作用下，预计全年有望实现5%以上的经济增速。

　　对于中国经济未来走势，会议也指出，我国经济韧性强、潜力大、活力足，各项政策效果持续显现，明年经济运行有望总体回升。要坚定做好经济工作的信心。

　　冯煦明表示，会议多次强调提振信心，就是在做预期引导，向全社会传递明确的信号：随着疫情进入新阶段，中央会将更多精力放在发展经济上来，加快促进经济恢复，推动高质量发展。

　　在招商证券首席宏观分析师张静静看来，5%不会是这一轮经济复苏的终点，从一般的短周期规律来看，可以期待复苏进程跨越明年、延续到后年。（谢艺观）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）